Lần đầu tiên thử nghiệm thành công tế bào gốc phôi điều trị bệnh gan

Trung tâm trên cho biết bệnh nhi nói trên mắc bệnh nan y mang tính di truyền khi gan không thể giải phóng hết lượng amoniac dẫn tới các triệu chứng khó thở, co giật. Tỉ lệ bệnh mắc bệnh này là khoảng 1/44.000. Bệnh nhi phát bệnh từ tháng 10/2019, chỉ 2 ngày sau khi sinh.

Để có thể tiến hành phẫu thuật ghép gan an toàn, bệnh nhi này cần thời gian trưởng thành từ 2-5 tháng tuổi để đạt trọng lượng cơ thể khoảng 6 kg. Do đó, Trung tâm đã sử dụng tế bào gốc phôi như một "liệu pháp bắc cầu" trong giai đoạn chờ tiến hành ghép gan cho bệnh nhi.

Theo đó, vào ngày thứ 6 và ngày thứ 8 sau sinh, Trung tâm đã truyền khoảng 190 triệu tế bào gan được tạo ra từ tế bào ES vào cơ thể bệnh nhi thông qua buồng truyền lắp đặt tại động mạnh cuống rốn. Bệnh nhi được tạm xuất viện sau khi ổn định vào tháng 12/2019 và 5 tháng sau đó, Trung tâm đã tiến hành cắt bỏ toàn bộ gan của bệnh nhi và ghép một phần gan do cha của bệnh nhi hiến tặng. Hiện bệnh nhi đã xuất viện và được theo dõi quá trình thải ghép của cơ thể.

Tế bào ES lần đầu tiên được tạo ra tại Mỹ năm 1998. Các thử nghiệm lâm sàng trên thế giới chủ yếu tập trung vào tế bào ES, trong khi các nghiên cứu tại Nhật Bản chủ yếu tập trung vào liệu pháp tế bào IPS (tế bào gốc đa năng cảm ứng được tạo ra từ các tế bào trưởng thành). Hiện nay, Trung tâm này cùng với Đại học Tokyo, Đại học Yokohama đang xây dựng kế hoạch tạo ra “gan mini” từ tế bào IPS để sử dụng cho cấy ghép từ năm 2021.

Nhật Bản là một trong những nước trên thế giới đẩy mạnh sử dụng tế bào gốc để chữa bệnh. Trước đó, vào tháng 2, các nhà khoa học thuộc Đại học Kyoto đã tiến hành thử nghiệm lâm sàng sử dụng tế bào gốc IPS để chữa trị cho các bệnh nhân mắc bệnh Parkinson. Kết quả thử nghiệm lâm sàng cho thấy các bệnh nhân Parkinson đang tiến triển tốt.

Vào tháng 10 năm ngoái, các nhà nghiên cứu ở Đại học Osaka cũng đã nộp hồ sơ xin chính phủ cho phép thử nghiệm sử dụng tế bào gốc đặc biệt để chữa bệnh tim. Nếu được thông qua, đây sẽ là thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên thế giới sử dụng tế bào gốc để chữa bệnh tim.